基因藥物是現代生物醫藥研發的主要方向。目前，基因藥物發展勢頭不錯，但是基因藥物領域仍存在一些亟待解決(jue) 的問題。雖然我國目前已經研究了3000多個(ge) 人類基因，但與(yu) 國外相比，仍然存在著較大的差距。業(ye) 內(nei) 人士如是表示。

基因藥物是以學研究中發現的功能性基因或基因的產(chan) 物為(wei) 起始材料，通過生物學、分子生物學或生物化學、生物工程等相應技術製成，並以相應分析技術控製中間產(chan) 物和成品質量的生物活性物質產(chan) 品，臨(lin) 床上可用於(yu) 某些疾病的治療、預防和診斷性治療。據介紹，基因藥物類型廣泛，包括重組蛋白質藥物、人源化單克隆抗體(ti) 、基因治療藥物、重組蛋白質疫苗、核酸藥物等10多種類型。

研究進展良好

據了解，截至今年5月，*已經批準123種基因藥物。其中，進展zui快、獲得批準zui多的藥物是抗體(ti) 藥物。近幾年來，至少有30種抗體(ti) 藥物獲得批準，這個(ge) 數據每年還在增加。

另據介紹，重組蛋白藥物近幾年在已經獲批了好幾個(ge) 新藥。它融合了蛋白（HSA或Fc）、PEG化、微球技術，也是一個(ge) 非常有希望的新藥研發領域。

於(yu) 在林所領導的研發團隊致力於(yu) 基因藥物的研究：一方麵，致力於(yu) 與(yu) 重大疾病相關(guan) 的具有自主的人類新基因的發現，目前他們(men) 共發現了37個(ge) 人類基因，其中數個(ge) 已經獲得了美國；另一方麵，他們(men) 在將長效化重組人血清白蛋白融合蛋白技術平台用於(yu) 新藥研發方麵已取得明顯的進展。“現在已經完成兩(liang) 個(ge) 治療用生物製品國家Ⅰ類新藥的臨(lin) 床前研究，進入臨(lin) 床試驗研究注冊(ce) 申報階段。這兩(liang) 個(ge) 新藥均是新分子結構的創新重組蛋白質藥物。在今後兩(liang) 年裏有望每年再完成一個(ge) 新藥的臨(lin) 床前研究工作。”於(yu) 在林介紹說。

問題亟待解決(jue)

業(ye) 內(nei) 人士認為(wei) ，盡管目前基因藥物發展良好，但是基因藥物領域仍存在一些亟待解決(jue) 的問題。例如，目前抗體(ti) 藥物的療效還有待進一步確認。於(yu) 在林說，如今大規模應用的抗體(ti) 藥物，跟已經用了50年的氟尿嘧啶（5－FU）相比，並沒有體(ti) 現出更好的效果。“現在幾乎絕大部分的抗體(ti) 藥在臨(lin) 床上沒能延長病人的生存率（平均3個(ge) 半月），而且患者還要承擔明顯的毒副作用和巨額的藥物費用。”更重要的是我國在基因藥物原創性研究和形成自主知識產(chan) 權方麵做得還不夠。隻有掌握了新分子結構的發明，掌握了zui原創的，今後才能用它進行藥物的研發。其次要發展核心技術和公共平台技術，贏得競爭(zheng) 主動權。

於(yu) 在林表示，改進（長效）型基因藥物的研發是我國生物醫藥的的突破口。“它的安全性比普通基因治療藥物好得多。”

另外，我國基因藥物的研發始於(yu) 20世紀90年代末期，利用人類基因技術開發的基因藥物也是我國近年來支持的醫藥重點領域之一，曆經近20年的發展，我國基因藥物也取得了長足的發展，但是，我國基因藥物的研發仍然與(yu) 國外有較大的差距。

基因藥物從(cong) 研發到上市大概需要12~15年的時間，不但要研究基因的功能，還要進行長時期、的臨(lin) 床研究。在這10多年的時間裏，研究的藥

物在每一階段的臨(lin) 床試驗中都有可能被淘汰，而且花費不小——在發達國家，一個(ge) 基因藥物的研發可能會(hui) 花費10億(yi) 美元左右。在我國，用這麽(me) 長時間、花費這麽(me) 多錢去研發一項擁有自主知識產(chan) 權的基因藥物可以說是困難的。基因藥物的成果轉化工作風險很大，不管是技術要求還是後續的投入都要更高，在這種情況下，一些企業(ye) 不敢去接這樣的工作，導致成果轉化工作的環節停滯。

在國外，基因藥物的研發主要由企業(ye) 來承擔，藥企既可使用自有資金，也可吸引風險投資，相對來說比較自由而且可以承擔較高成本；但在我國，基因藥物的研發主要由政府投資支持，並依托國家項目去開發，資金並不充裕，這對基因藥物的研發也有影響。

除了以上兩(liang) 點，我國在基因藥物的審批方麵還需要探索更切合實際的政策和方法。對此，業(ye) 內(nei) 人士認為(wei) ，今後我國應加大對基因藥物研究生產(chan) 的資金投入及政策傾(qing) 斜，以保證我國基因藥物的良性發展。